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Morbus Pompe

Behandlungserfolge mit Alglucosidase alfa bei der späten Krankheitsform

Dr. Barbara Ecker-Schlipf, Holzgerlingen

Bei Patienten mit einer späten Form der Pompe-Krankheit konnte in einer randomisierten Doppelblindstudie eine Behandlung mit Alglucosidase alfa über einen Zeitraum von 18 Monaten die Gehfähigkeit verbessern und die Lungenfunktion stabilisieren.

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