Längere Halbwertszeit, weniger Injektionen

Seit Ende 2015 ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Präparat zur Behandlung der Hämophilie A zugelassen, das über eine Fc-Domäne für Immunglobulin G1 verfügt (rFVIIIFc, Efmoroctocog alfa). Die Fc-Fusionstechnologie ist eine bereits etablierte Methode, um die Halbwertszeit pharmakologischer Proteine zu verlängern. Außerdem gibt es Hinweise, dass sich durch den Fc-Anteil die Bildung von Hemmkörpern reduzieren lässt. Durch die längere Halbwertszeit kann eine verringerte Injektionsfrequenz ermöglicht werden, was für die Patienten sehr bedeutsam sein kann. Diese Zielpunkte konnten in den Zulassungsstudien für Kinder und für Erwachsene erreicht werden, wie auf einem von der Firma Swedish Orphan Biovitrum (SOBI) im Rahmen der 60. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) veranstalteten Satellitensymposium erläutert wurde.