Enzymersatztherapien in der Neurologie

Für eine ausgewählte Gruppe der im Allgemeinen sehr seltenen genetisch bedingten lysosomalen Speichererkrankungen bietet heutzutage die Enzymersatztherapie (EET) das Mittel der Wahl, um den Erkrankungsprozess nachweislich zu verlangsamen. Mit der Entwicklung der EET für den M. Gaucher folgten auf neurologischem Gebiet für diese Multisystemerkrankungen Ersatztherapien für M. Fabry, M. Pompe und die Mukopolysaccharidosen I, II und VI. In den nun knapp 20 Jahren Erfahrung in der Enzymersatztherapie ist ein klarer Nutzen für alle Wirkstoffe bei überschaubarem Nebenwirkungsprofil nachgewiesen, wenngleich für alle EET eine klare Limitation bei zentral-nervösen Symptomen besteht. Eine EET ist in der Regel lebenslang notwendig, was allerdings einen sehr hohen Kostenfaktor und damit eine gesundheitsökonomische Herausforderung darstellt. Die Entwicklung neuerer Substanzen, die sowohl einen Kosten-Nutzen-Vorteil gegenüber den bisher verfügbaren Wirkstoffen als auch positiven Einfluss auf zentralnervöse Symptome bietet, ist damit unerlässlich.

Zu diesem Artikel exisitert ein Korrekturhinweis

Arzneimitteltherapie 2016;34:298–306.