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Zystische Fibrose

VX-659 und VX-445 könnten Therapie der Mukoviszidose verbessern

Dr. Matthias Desch, Kogl

Viele Patienten mit Mukoviszidose konnten in den letzten Jahren von CFTR-Modulatoren profitieren. Für Patienten mit einer „Minimal-Function“-Mutation ist jedoch noch keine Therapie mit CFTR-Modulatoren verfügbar. In zwei kleinen Phase-II-Studien konnten nun erste vielversprechende Ergebnisse für dieses Patientenkollektiv gefunden werden. Zudem scheinen Patienten mit einer homozygoten Phe508del-Mutation zusätzlich von den neuen Substanzen zu profitieren. Für eine endgültige Bewertung sind jedoch weitere Studien notwendig.

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