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Spinale Muskelatrophie

Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen Patienten

Prof. Dr. Hans-Christoph Diener, Essen

Mit einem Kommentar des Autors
In einer prospektiven Beobachtungsstudie in Deutschland zeigten sich ein gutes Sicherheitsprofil und eine klinische Wirksamkeit von Nusinersen bei der Behandlung von 139 Patienten mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 5q bei Erwachsenen.

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