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Hereditäres Angioödem

Zielgerichtete Langzeitprophylaxe mit Berotralstat

Saskia Fechte, Stuttgart

Mit Berotralstat steht die bisher einzige orale Langzeitprophylaxe zur Behandlung der seltenen Erkrankung Hereditäres Angioödem zur Verfügung [2]. Die Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur erfolgte im April 2021. In einem umfangreichen Studienprogramm wurden die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Berotralstat nachgewiesen, somit erhalten HAE-Patienten die Aussicht auf ein weitgehend attackenfreies Leben. Ergebnisse aus der Zulassungsstudie APeX-2 sowie aktuelle Langzeitdaten und erste Erfahrungen aus der Praxis wurden bei einer Pressekonferenz im Juli 2022 präsentiert.

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