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Schwere Hämophilie A

Gentherapie eröffnet Chance auf Heilung

Dr. Peter Stiefelhagen, Starnberg

Die FVIII-Substitution bei der Hämophilie A ist mit einer Reihe von Problemen assoziiert. Die Entwicklung einer Gentherapie, wie sie jetzt erstmals zugelassen wurde, stellt daher einen großen Fortschritt dar. Die Ergebnisse der Zulassungsstudien wurden im Rahmen eines von der Firma Biomarin digital veranstalteten Pressegesprächs präsentiert.

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