Iptacopan heilt Anämie in Phase-III-Studie

Die orale Monotherapie mit Iptacopan, einem proximalen Komplement-Inhibitor des Faktors B, hat bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und verbleibender Anämie eine überlegene Wirksamkeit gegenüber intravenöser terminaler Komplementinhibition mit der bisherigen Standardtherapie aus Eculizumab oder Ravulizumab und weist auch ein günstigeres Sicherheitsprofil als diese auf. Außerdem erhöhte Iptacopan die Hämoglobinwerte drastisch und verringerte den Bedarf an Bluttransfusionen bei diesen Patienten im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie. Dies geht aus den Ergebnissen einer randomisierten, offenen, multizentrischen Phase-III-Studie hervor, die während der 64. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt wurde.