Lonafarnib
Veröffentlicht am: 18.01.2023
Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern
Für Patienten mit vorzeitiger Alterung aufgrund eines Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms oder progeroider Laminopathien mit Verarbeitungsfehlern im Zusammenhang mit einer heterozygoten Lamin-A(LMNA)-Mutation mit Progerie-ähnlicher Proteinakkumulation oder einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten ZMPSTE24-Mutation ab einem Alter von zwölf Monaten steht nun Lonafarnib (Zokinvy®) zur Verfügung. Der Farnesyltransferase-Inhibitor kann die Lebenserwartung der Betroffenen um einige Jahre verlängern.
ATC-Code: A16AX20
Name: Lonafarnib (Zokinvy®)
Indikation: Patienten ab einem Alter von zwölf Monaten mit genetisch bestätigter Diagnose von Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroider Laminopathie mit Verarbeitungsfehler im Zusammenhang mit einer heterozygoten LMNA-Mutation mit Progerie-ähnlicher Proteinakkumulation oder einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten ZMPSTE24-Mutation.
Wirkmechanismus: Krankheitsmodifizierender Wirkstoff, der Farnesylierung verhindert und dadurch die Ansammlung von aberrantem Progerin und Progerie-ähnlichen Proteinen in der inneren Zellkernmembran reduziert.
Ihre Zugangsdaten
Sie haben noch keine Zugangsdaten, sind aber AMT-Abonnent?
Registrieren Sie sich jetzt:
Nach erfolgreicher Registrierung können Sie sich mit Ihrer E-Mail Adresse und Ihrem gewählten Passwort anmelden.