Etranacogen Dezaparvovec
Veröffentlicht am: 27.07.2023
Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern
Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix®) wird bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (kongenitalem Faktor-IX-Mangel) angewandt. Das Gentherapeutikum muss nur ein Mal verabreicht werden und kommt für Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte infrage. Als Genfähre dient ein Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5), das eine geringfügig abgewandelte DNA-Sequenz des menschlichen Gerinnungsfaktors IX enthält.
ATC-Code: noch nicht zugewiesen
Name: Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix®)
Indikation: mittelschwere bis schwere Hämophilie B
Wirkmechanismus: Gentherapeutikum
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