Pombiliti®
Cipaglucosidase alfa
Veröffentlicht am: 25.10.2023
Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern
Patienten mit Morbus Pompe leiden unter einem genetisch bedingten Mangel an saurer α-Glucosidase. Für die langfristige Enzymersatztherapie steht seit August 2023 das Präparat Pombiliti® mit der modifizierten rekombinanten Form Cipaglucosidase alfa zur Verfügung. Die Zubereitung wird bei Pompe-Patienten mit der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD) in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat angewendet.
ATC-Code: A16AB23
Name: Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®)
Indikation: langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Wirkmechanismus: Enzymersatztherapie
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