Dr. Monika Neubeck, Kaiserslautern
Der Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) ist für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose vorgesehen. Diese auf einem Mangel an α-Galaktosidase A beruhende lysosomale Speicherkrankheit führt unbehandelt zur Einschränkung der Lebensqualität und Lebenserwartung, beispielsweise zu renalen, kardialen und zerebrovaskulären Manifestationen mit Nieren- und Herzversagen sowie Schlaganfällen.
ATC-Code: A16AB20
Name: Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®)
Indikation: langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase A)
Wirkmechanismus: Enzymersatztherapeutikum
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