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Tofersen

Veröffentlicht am: 15.08.2024

Tofersen (Qalsody®) ist zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) indiziert. Das Antisense-Oligonukleotid kann bei Patienten mit Vorliegen einer Mutation im Superoxid-Dismutase-1(SOD1)-Gen zum Einsatz kommen. Durch die reduzierte Produktion des fehlerhaften Enzyms ist es bei den Betroffenen in allerdings sehr begrenztem Ausmaß möglich, das Fortschreiten der Symptomatik zu verlangsamen.

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