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Muskeldystrophie Typ Duchenne

Exon-Skipping: auf dem Weg zur personalisierten molekularen Medizin?

Dr. Corinna Schraut, Berlin

Der Einsatz von Antisense-Oligonucleotiden bei der Muskeldystrophie Typ Duchenne konnte in einer klinischen Prüfung bei Patienten mit spezieller Mutation die lokale Bildung des fehlenden Proteins Dystrophin wiederherstellen.

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