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Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsense-Mutation

Kausale Therapie mit Ataluren

Dr. Susanne Heinzl, Reutlingen

Seit August 2014 ist das Orphan-Drug Ataluren (Translarna®) bedingt für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von fünf Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie aufgrund einen Nonsense-Mutation (nmDMD) von der EU-Kommission zugelassen. Die oral applizierbare Substanz wurde bei einem Pressegespräch von PTC Therapeutics am Rande der Neurowoche 2014 in München vorgestellt.

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