Behandlung von Hämophilien

Die Behandlung der angeborenen Hämophilie als schwerwiegender Blutungsstörung basiert in erster Linie auf der Substitution mit Blutgerinnungsfaktoren. Mangelnde Patienten-Compliance und die Entwicklung von Hemmkörpern beeinträchtigen oft den Therapieerfolg. Anhand unterschiedlicher Technologien kommen daher zunehmend rekombinant hergestellte Faktorpräparate mit verlängerter Halbwertszeit auf den Markt. Zudem befindet sich ein bispezifischer monoklonaler Antikörper zur Bindung der Faktoren IXa und X in der Entwicklung. Im Folgenden soll das Potenzial einiger neuartiger Therapieoptionen erörtert werden.

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Arzneimitteltherapie 2018;36:119–24.