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Morbus Huntington

Hat die Therapie mit Antisense-Oligonukleotiden eine Zukunft?

Prof. Dr. Hans-Christoph Diener, Essen

Mit einem Kommentar des Autors
In einer randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase-I-IIa-Studie wurde die intrathekale Gabe eines Antisense-Oligonukleotids gegen Huntingtin-Messenger-RNA gut vertragen. Es kommt zu einer dosisabhängigen Reduktion der Konzentration des mutierten Huntingtins im Liquor.

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