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Übersicht
Hepatozelluläres Karzinom
Welche medikamentösen Therapien sind aktuell verfügbar?
Das hepatozelluläre Karzinom (HCC) ist der häufigste bösartige lebereigene Tumor. Bei den Karzinomen steht es weltweit in der Häufigkeit an sechster Stelle mit steigender Tendenz und liegt bei den tumorbedingten Todesursachen auf Platz drei. Die Hauptrisikofaktoren bestehen in einer Leberzirrhose und der chronischen Hepatitis B. Die Therapie des HCC erfolgt stadienabhängig, wobei in den frühen Stadien kurative Ansätze und in bestimmten Fällen auch eine Transplantation möglich sind. Für fortgeschrittene Tumoren mit Metastasen oder Pfortaderinvasion besteht die Möglichkeit einer systemischen Therapie, meist mit Multikinase-Inhibitoren. Lange Jahre war dies nur mit Sorafenib möglich. In letzter Zeit gab es aber gerade in diesem Bereich deutliche Fortschritte, sodass inzwischen zwei Erst- und drei Zweitlinientherapien zur Verfügung stehen. Eine potenzielle Option, deren Rolle aktuell noch unklar ist, stellen die Immuntherapien dar.
Arzneimitteltherapie 2020;38:2–9.
English abstract
Hepatocellular carcinoma: Which treatments are currently available?
Hepatocellular carcinoma (HCC) is the most frequent primary malignancy of the liver. Globally it is the sixth most common cancer with increasing incidence and the third most frequent cause of cancer-related death. Main risk factors are liver cirrhosis and chronic hepatitis B. Treatment is performed according to the tumor stage, at which in lower stages curative approaches are possible including liver transplantation under certain circumstances. Advanced carcinomas with metastasis or invasion of the portal vein are treated with systemic therapies, mostly multikinase-inhibitors. For many years, sorafenib was the only therapeutic option. Recently, major success has been achieved in this area with now two first-line and three second-line therapies available. Another option, whose exact role is not completely clear now, are the emerging immunotherapies.
Key words: cabozantinib, chronic hepatitis B, hepatocellular carcinoma, kinase-inhibitors, lenvatinib, liver cirrhosis, regorafenib, sorafenib
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Übersicht
Hämophilie A
Entwicklung der Therapie
Die Standardtherapie der Hämophilie A besteht in der prophylaktischen Gabe eines Gerinnungsfaktorenkonzentrats, das mehrmals die Woche intravenös appliziert werden muss. Durch Modifikationen rekombinanter Präparate können Gerinnungsfaktoren langsamer im Blut abgebaut werden, was zu einer Verlängerung der Wirkung führt. Neu zugelassene langwirksame Hämophilie-A-Präparate tragen dazu bei, dass der Spritzabstand verlängert werden kann, beispielsweise von dreimal pro Woche auf zweimal pro Woche.
Weitere neue Therapiemöglichkeiten, beispielsweise mit dem bispezifischen Antikörper Emicizumab, beruhen auf innovativen Wirkprinzipien und ermöglichen teilweise eine subkutane Applikation mit verlängerter Halbwertszeit, sodass die Applikation nur alle ein bis vier Wochen erfolgen muss. Ein weiterer Vorteil von Emicizumab ist die breite Anwendung bei Patienten sowohl mit schwerer Hämophilie A als auch mit Hämophilie A und Hemmkörpern. Hierbei weicht jedoch das Labormonitoring von der bisherigen Praxis ab.
Weitere neue Therapieoptionen befinden sich noch in Studien, wie die Hemmung von TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) oder Antithrombin und die Gentherapie der Hämophilie A.
Arzneimitteltherapie 2020;38:10–9.
English abstract
New treatment options of haemophilia A
The standard therapy for haemophilia A consists of regular prophylactic treatment with a coagulation factor concentrate, which has to be administered intravenously several times a week. By modifying recombinant preparations, coagulation factors can be degraded more slowly, which leads to a prolongation of the effect. With newly approved long-acting hemophilia A products the frequency of injection distance can be extended, e. g. from three times a week to twice a week. Other new therapeutic options, such as the bispecific antibody emicizumab, are based on innovative active principles and allow subcutaneous application with extended half-life, so that the application only has to take place every 1–4 weeks. Another advantage of emicizumab is its broad application in patients with severe haemophilia A as well as hemophilia A and inhibitors. However, the laboratory monitoring differs from the previous practice. Further new therapy options are still investigated in studies, such as the inhibition of TFPI or antithrombin and gene therapy of haemophilia A.
Key words: Haemophilia A, therapy, prophylaxis, new treatment options
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Klinische Studie
Fortgeschrittene Kopf-Hals-Tumoren
Pembrolizumab-basierte Therapie verlängert Überleben
Bei rezidivierten oder metastasierten Plattenepithelkarzinomen im Kopf-Hals-Bereich kann sowohl eine Monotherapie mit Pembrolizumab wie auch eine Kombination aus Chemotherapie und Pembrolizumab das Überleben verlängern. In welchem Ausmaß dies der Fall ist und ob eine Mono- oder Kombinationstherapie eingesetzt werden sollte, hängt von bestimmten Tumorcharakteristika ab.
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Referiert & kommentiert
Schubförmige multiple Sklerose
Ozanimod versus Interferon beta-1a: zwei multizentrische, randomisierte Phase-III-Studien
Mit einem Kommentar des Autors
Bei Patienten mit multipler Sklerose (MS) und schubförmigem Verlauf ist eine orale Therapie mit dem Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptormodulator Ozanimod wirksamer als eine wöchentliche intramuskuläre Therapie mit 30 µg Interferon beta-1a. Das ist das Ergebnis zweier randomisierter Phase-III-Studien.
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Referiert & kommentiert
Neuroimmunologie
Inebilizumab zur Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD)
Mit einem Kommentar des Autors
Der gegen CD19 gerichtete monoklonale Antikörper Inebilizumab ist in der Schubprophylaxe der NMSOD signifikant wirksamer als Placebo, so das Ergebnis einer in der Fachzeitschrift Lancet veröffentlichten Studie.
Seite 24 - 38
Referiert & kommentiert
Schlaganfall-Prävention
Sekundärprävention des ischämischen Schlaganfalls bei älteren Patienten mit Vorhofflimmern: DOAK …
Mit einem Kommentar des Autors
Bei älteren Patienten mit Vorhofflimmern und akutem ischämischem Insult sind direkte orale Antikoagulanzien (DOAK) mit einem besseren Langzeit-Outcome assoziiert als Warfarin. Dies ist das Ergebnis einer Kohortenstudie mit Daten der US-amerikanischen Medicare-Datenbank.
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Referiert & kommentiert
Rheumatologische Erkrankungen
Erhöhtes Risiko für Infektionen und Krebs durch Interleukin-Inhibitoren?
Zur Behandlung von rheumatologischen Erkrankungen sind verschiedene Interleukin(IL)-Inhibitoren zugelassen. Ein erhöhtes Risiko für schwerwiegende und opportunistische Infektionen scheint naheliegend, da die Blockade biologischer Signalwege durch IL-Inhibitoren zu einer Immunschwäche führen kann. Die Autoren der vorliegenden systematischen Übersichtsarbeit sehen diese Problematik nach Auswertung von 74 Studien bestätigt.
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Referiert & kommentiert
Fortgeschrittenes Ovarialkarzinom
Niraparib und Veliparib in der Therapie des neu diagnostizierten Ovarialkarzinoms
Poly-ADP-Ribose-Polymerase-(PARP-)Inhibitoren werden zur Erhaltungstherapie bei Patientinnen mit rezidiviertem Ovarialkarzinom eingesetzt. In den vorliegenden randomisierten Placebo-kontrollierten Studien zu Niraparib und Veliparib zeigen beide Wirkstoffe, dass ihr Einsatz bei einem neu diagnostizierten Ovarialkarzinom unabhängig vom BRCA-Mutationsstatus von Vorteil ist. Veliparib kam dabei auch in der Initialtherapie zum Einsatz.
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Referiert & kommentiert
Fortgeschrittenes Plattenepithelkarzinom des Ösophagus
Immuntherapie besser als Chemotherapie
Nivolumab hat als erster Immuncheckpoint-Inhibitor bei Patienten mit vorbehandelten Plattenepithelkarzinomen des Ösophagus im Vergleich zur Chemotherapie eine klinisch bedeutsame Verlängerung des Gesamtüberlebens bewiesen. Außerdem waren unter Nivolumab Sicherheit, Verträglichkeit und die Lebensqualität besser. Das zeigten die finalen Ergebnisse der Phase-III-Studie ATTRACTION-3, die im September 2019 während des europäischen Krebskongresses im Presidential Symposium in Barcelona vorgestellt wurden.
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Referiert & kommentiert
Sarkom
Neue Daten zu Ripretinib, Regorafenib, Sunitinib und Nivolumab
Sarkome sind relativ seltene Tumoren, sie können an den Weichgeweben oder am Knochen auftreten. Neue beim ESMO-Kongress 2019 in Barcelona präsentierte Studienergebnisse wurden in einer Highlight-Sitzung zum Abschluss des Kongresses zusammengefasst.
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Referiert & kommentiert
Fortgeschrittenes NSCLC
Osimertinib als Erstlinientherapie verbessert Gesamtüberleben
Eine Erstlinientherapie mit Osimertinib verlängert im Vergleich zu älteren Tyrosinkinase-Inhibitoren das Gesamtüberleben von Patienten mit fortgeschrittenem nichtkleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) signifikant. Dies ergab die Auswertung der Überlebensdaten der FLAURA-Studie, in der Patienten mit einem Ex19del/L858R-EGFR-mutierten NSCLC eingeschlossen worden waren. Die Ergebnisse wurden im Präsidentensymposium beim ESMO-Kongress 2019 in Barcelona präsentiert.
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Referiert & kommentiert
Neurologie
Zukunftstrends: Digitalisierte Medizin im neurologischen Alltag
Apps, Big Data, Costumized Medicine: Was wird in Zukunft den neurologischen Alltag bereichern? Das diskutierten Zukunftsforscher und Neurologen im September 2019 auf dem Kongress der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) im Rahmen des von der Firma Biogen veranstalteten Satellitensymposiums „Gestern war heute noch morgen“.
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Notizen
G-BA-Beschluss
Fixdosiskombination aus Empagliflozin und Linagliptin bei Diabetes mellitus Typ 2
Mit einem Kommentar des Autors
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Pressekonferenz
Methylphenidat bei adulter ADHS
Risiken von ADHS im Erwachsenenalter
Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörungen bei Erwachsenen (adulte ADHS) sind nach Expertenmeinung in Deutschland zurzeit noch unterdiagnostiziert und untertherapiert. Welche Folgen sich daraus für das Unfallrisiko der Betroffenen ergeben können, diskutierten Experten auf einem von der Firma MEDICE veranstalteten Symposium anlässlich des Kongresses 2019 der Deutschen Gesellschaft für Psychiatrie und Psychotherapie, Psychosomatik und Nervenheilkunde (DGPPN) in Berlin.
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Pressekonferenz
Chronisch-entzündliche Erkrankungen
Biosimilars verbessern Zugang zu Biologika-Therapien
Chronisch-entzündliche Erkrankungen wie rheumatoide Arthritis, Colitis ulcerosa oder Psoriasis gehen mit einem hohen Leidensdruck der Patienten einher. Umso wichtiger ist eine gute Versorgung. Auf einer Pressekonferenz Ende November 2019 stellten Experten Perspektiven für eine patientengerechte Versorgung in der Praxis vor. Die Veranstaltung fand im Rahmen des interdisziplinären Biogen Summit Rheumatologie, Gastroenterologie und Dermatologie in München statt.
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Pressekonferenz
DGN-Kongress
Neurogenetik auf Erfolgskurs?
Fortschritte in der Neurogenetik machen nicht nur eine gezielte Diagnostik möglich, sondern auch eine Kompensation der Stoffwechselfolgen – und zunehmend eine Korrektur individueller molekularer Defekte. Auf der Fachpressekonferenz des 92. DGN-Kongresses 2019 in Stuttgart stellte Professor Dr. Thomas Gasser, Tübingen, aktuelle Ergebnisse zum Thema vor.
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Pressekonferenz
Colitis ulcerosa
Tofacitinib als neue Option in den Leitlinien
Aus dem OCTAVE-Studienprogramm stehen mittlerweile Langzeitdaten zur Verfügung. Außerdem ist Tofacitinib nun in der S3-Leitlinie Colitis ulcerosa aufgeführt. Diese Daten wurden auf einem Fachpressegespräch der Firma Pfizer im Dezember 2019 präsentiert.