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Spinale Muskelatrophie (SMA)

Risdiplam zur Therapie der SMA Typ 1

Prof. Dr. Hans-Christoph Diener, Essen

Mit einem Kommentar des Autors
Bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 führte die Behandlung mit oralem Risdiplam zu einer erhöhten Expression von funktionellem SMN-Protein im Serum und zu einer Verlangsamung der Krankheitsprogression.

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