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Achondroplasie

Vosoritid: ein C-Typ-natriuretisches Peptid-Analogon zur Therapie der Achondroplasie

Dr. Matthias Desch, Kogl, Österreich

Bei Achondroplasie handelt es sich um einen Gendefekt, der zu dysproportionalem Kleinwuchs führt. Eine Therapie mit Vosoritid beschleunigt das Wachstum bei Kindern von 5 bis unter 18 Jahren. Zudem deuten die Zweijahresdaten laufender Studien auf eine Verbesserung der Körpersegmentproportionen hin. Ob dadurch potenziell später auftretende Skelettkomplikationen vermieden werden können, müssen Langzeitdaten erst belegen.

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